TUDCA-ALS
TITOLO UFFICIALE DELLO STUDIO SULLA SLA
Efficacia e tollerabilità dell'acido tauro-urso deossicoli-co (TUDCA) come terapia aggiuntiva nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) - Fase 3.
CHE COS'È TUDCA? A COSA SERVE?
L'acido tauroursodesossicolico (TUDCA) è un acido biliare idrofilo che viene normalmente prodotto nel fegato dell’uomo a livello endogeno, dalla coniugazione della taurina all'acido ursodesossicolico (UDCA). È comunemente usato per il trattamento delle malattie epatiche colestatiche croniche e per i calcoli biliari.
TUDCA è biodisponibile per via orale e permeabile alla barriera ematoencefalica. È stato dimostrato che il TUDCA è neuroprotettivo nelle cellule ibride motoneurone-neuroblastoma che esprimono la SOD1 mutante (mutazioni A4V e G93A), contro la tossicità dell'ossido nitrico (NO). Dati preclinici suggeriscono anche un possibile ruolo di questo acido biliare idrofilo nella neuroprotezione in diverse malattie neurodegenerative.
Recenti studi in vivo e in vitro supportano l'opinione che l'UDCA e il suo derivato TUDCA abbiano proprietà citoprotettive e riducano l'attività anormalmente aumentata della caspasi. Si ritiene che UDCA e TUDCA modulino negativamente la via mitocondriale inibendo la traslocazione di Bax, la formazione di specie reattive dell'ossigeno, il rilascio del citocromo c e l'attivazione della caspasi-3.
Da Luglio 2021 è stato approvato lo studio clinico TUDCA-ALS EXSTENSION, a cui possono partecipare tutti i pazienti che hanno concluso lo studio precedente e ai quali viene somministrato il farmaco TUDCA, indipendentemente da quale trattamento (TUDCA o placebo) stavano assumendo durante lo studio TUDCA-ALS.
ARRUOLAMENTO CHIUSO
