Phoenix
TITOLO UFFICIALE DELLO STUDIO SULLA SLA
Studio di fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di AMX0035 rispetto al placebo per il trattamento di 48 settimane di pazienti adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) - Fase 3.
IN COSA CONSISTE LO STUDIO?
Lo Studio Phoenix studia l’efficacia dell’AMX0035 (associazione due piccole molecole, l’acido tauroursodeossicolico (TUDCA) e il fenilbutirrato di sodio, che sono considerati fattori di prevenzione della morte delle cellule nervose, in quanto si ipotizza che blocchino i segnali di stress all’interno dei mitocondri – le centrali energetiche delle cellule – e del reticolo endoplasmico, un organello cellulare coinvolto nella produzione, modifica e trasporto delle proteine.
Entrambi i farmaci utilizzati nello studio con AMX0035 si sono singolarmente dimostrati sicuri e ben tollerati in precedenti studi clinici.
